西澳大利亚大学成功研发新药 杜氏肌营养不良症患者获福音

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西澳大利亚大学研发了一种治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的新药，目前已通过美国食品和药物管理局的验证。

杜氏肌肉营养不良症是一种遗传疾病，患者从出生开始，肌肉就开始不断萎缩。患者多数是在4岁以前发病。

比如一开始发现男孩走路摇摇摆摆，之后就发现他上台阶特别费劲，他起身也很困难，如果要是想起来，需要蹭着身起来。

这些主要是因为肌肉无力，少部分还会连累心脏，还可能会造成智力低下等问题。患者会失去行走能力，常年与轮椅为伴，20-30岁因呼吸衰竭而死亡。

据统计，全球3500人中会出现一例。患者多为男性，而女性患者极为罕见。

这种药物叫做Eteplirsen，为DMD患者提供了新的希望。

Professor Robyn Owens

“这是第一次治疗从病因上治疗这种病，该药减慢疾病的进程，使患者能存活更长的时间，”西澳大学的副校长，罗宾·欧文斯教授说。

教授史蒂夫·威尔顿和苏·弗莱彻在西澳大学神经系统中心和西澳大利亚神经科学研究所一直致力于杜氏肌肉不良症的治疗研究。

该药已经通过临床试验，获得美国生物技术公司的批准。

FDA的批准被授予Sarepta治疗，谁许可的开发权药物和手段，现在可以作出的治疗提供给患者的DMD。

“这表明了大学如何成为伟大构想的源头，以及我们如何与行业专家合作，创造具有影响力的未来。” 欧文斯教授说。


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